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对罕见病和孤儿药会议

1日和10月2日
10+ 音箱
18+ 小时
10+ 会议
350+ 与会者
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活动详情


孤儿药市场不断多年来,现在正以整体处方药市场的增长速度的两倍,由于制药企业产生的利益为根本利益和许多较小的生物技术创业公司谁是主要集中于罕见病的参与。但是还是有很多的注意,被赋予需求由于具有罕见的疾病之一的比例是1在2000年导致缺乏对疾病机理的知识,与需要几年FDA /市场认可一起。

本次会议的目标是团结所有知名的临床研究人员,生物技术专家,医疗咨询,院士和决策者,讨论可能的方式来加快孤儿药研发,并获得罕见的疾病患者,包括引进最新的技术和产品,以帮助帮助孤儿药的访问。

在DBMR会议的罕见病和孤儿药的先驱版来加入我们的丰富的知识盛宴,其中专家将在新的技术和市场动态的看法说话。总之,让我们在医学科学技术的未来前进。

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关键亮点

关键亮点

谁应该参加?

谁应该参加?

为什么要参加?

为什么要参加?

我们的演讲嘉宾


会议日程


8:30 AM EST

报名(电话通讯和虚拟的)

9:30 AM EST

简介要DBMR

10:00 AM EST

解决所有罕见疾病最大的未满足需求:信息

乔纳森·莫顿

罕见病顾问 -AMICULUM
局铅 -Comradis有限公司

11:15 AM EST

每个身体是独一无二的:一个病人观点纳入精度药

克里斯蒂娜·冯·雷斯费尔德

创始人兼首席执行官 -用同情的人
技术专家小组成员 -中心的医疗保险和医疗补助服务

12:30 PM EST

倡导并听取内的战略努力罕见疾病患者的声音的需要

莉迪亚L.赛德斯

患者教育理事会成员再生障碍性贫血和MDS国际基金会
顾问 -Liv4TheCure
顾问 -罕见病加纳倡议

1:45 PM EST

案例研究(Epidiolex)演示如何使用特殊FDA指示来有效地到达美国市场

凯利奥斯汀

方正,管理专家(ODD,快速通道,突破,RMAT)
KLA突破咨询

3:00 PM EST

罕见疾病的未来:开发和访问疗法的下一代

丰富的霍根

创始人兼总裁 -治疗罕见病

4:15 PM EST

对于跨越国界访问罕见的基因组联合数据解决方案

爱丽丝Rathjen

联合创始人兼首席执行官 -DNA指南针

5:15 PM EST

如何商业化孤儿药

6:15 PM EST

稀有与常见疾病

7:00 PM EST

DBMR量子飞跃奖

8:30 AM EST

注册

9:30 AM EST

面临挑战的罕见病药物开发公司

10:00 AM EST

与星球大战中医药传承 - 翻译基因治疗的科学性与价值

加文·琼斯

罕见病的主任 -OPEN健康

11:15 AM EST

基因治疗,新的范式眼部罕见疾病

埃克托尔·德·里瓦

商业铅眼部罕见疾病 - 基因治疗
诺华

12:30 PM EST

治疗与先进疗法罕见疾病

沙哈尔Keinan

CEO和联合创始人 -POLARISqb

1:45 PM EST

社会企业在罕见疾病:它需要技术和宣传之间的共同努力,加快罕见病的治疗

戒ķRajasimha

创始人兼首席执行官 -Jeeva信息解决方案
创始人兼董事长IndoUSrare
顾问委员会成员 -协同

3:00 PM EST

在药物开发的罕见疾病病人参与

戴安娜·史蒂芬尼 - Hunyady

全球医疗事务主管 -Viela生物
联合创始人 -生命的关键科学LLC

4:15 PM EST

检查行业策略利用患者数据和AI推动罕见病的患者识别,R&d,和商业化

5:15 PM EST

监管框架药品罕见疾病

6:15 PM EST

罕见的精神和行为障碍

7:00 PM EST

DBMR闭幕辞